2024年1月19日，由南山区生物医药产业链党委、深圳市生物医药促进会、细胞与基因产业联盟、深圳市生命科学与生物技术协会、深圳市细胞治疗技术协会指导，博腾生物联合战略合作伙伴军科正源、赛赋医药、三卿生物、昆拓主办的基因与细胞治疗药物研发生产及注册申报一体化服务全国巡讲沙龙深圳站在南山区党群服务中心举行。

本次沙龙活动集聚了CGT行业专家与生物医药企业与会嘉宾一起，围绕CGT药物的IIT、IND、CMC及临床注册申报展开深入探讨，各专家的专业分享也给现场观众带来全新的思路和解决方案。会上与会嘉宾各抒己见、畅所欲言探讨产业发展上遇到的共性难点问题，现场反响热烈。

 精彩报告回顾

国科赛赋（深圳）总经理 韦娜

国科赛赋（深圳）总经理韦娜作为沙龙的主持人，代表主办方向现场参会者表示热烈欢迎。希望借助本次沙龙，与创新药企的专家们充分交流、分享最新进展和经验，探讨基因与细胞治疗药物研发中的备受关注的话题，促进产业发展。

深圳市生物医药促进会张才万秘书长

南山区生物医药产业招商专员、南山区企业发展服务中心党群服务部副部长巫范

南山区生物医药产业招商专员、南山区企业发展服务中心党群服务部副部长巫范表示，科学家和企业家是生物医药产业发展的关键核心要素，也是构建良好产业生态的基础。真诚邀请各位科学家、企业家朋友们扎根南山。产业链党委将一如既往培育好生态和土壤，协同整合好资源，做好服务，陪伴企业成长、发展壮大。

博腾生物营销部副总经理阎宇

博腾生物营销部副总经理阎宇分享了博腾生物独特的CGT药物研发生产及注册申报一体化服务。在CMC方面，博腾生物专注基因与细胞治疗CDMO，覆盖质粒、细胞治疗、基因治疗、核酸治疗等，已为10个IND申报项目提供CMC和全球申报服务，管线类型包括CAR-T，TIL和mRNA。在建设CGT生态圈方面，博腾生物致力于整合优质资源，联合上下游合作伙伴为研发药企提供一站式服务；同时，博腾生物也注重行业生态圈的构建，成功打造了专注在CGT领域的青藜风云论坛，我们期望各界人士的积极参与，共同为推动基因与细胞治疗产业的发展贡献力量。

赛赋医药深圳中心毒理负责人卜志超

赛赋医药深圳中心毒理负责人卜志超分享了细胞基因治疗产品非临床研究评价策略及案例的精彩报告。针对细胞及基因产品双轨制申报（IIT与IND）模式下，临床前研究的关键点、研究策略进行介绍。分享了研究者发起的临床研究（IIT）的发展情况，美国、欧盟及中国IIT研究及监管现状；针对CGT制剂，从IIT备案、IND申请两方面进行了对比，并针对两个申报模式下，CGT药物如何进行临床前研究以及真实的研究案例进行分享。

博腾生物细胞治疗生产总监李华

博腾生物细胞治疗生产总监李华分享了“不同细胞治疗产品工艺放大及优化策略”，围绕CAR-T、TCR-T、UCAR-T、MSC、TIL等不同典型细胞治疗产品进行讲解。针对不同细胞类型，需要分析每种细胞类型在目的细胞分离、细胞的激活及改造、细胞的大规模扩增以及细胞的浓缩灌装等各个工艺阶段的考量点，根据考量点初步确定工艺放大的路径。选择自动化设备匹配工艺放大的需求，以及密闭化流程的设计。在产品检测项方面，需要根据确定的工艺放大的流程以及不同细胞类型的特点，确定中间品检测的方案，关键参数的控制以及质量标准。

军科正源生物标志物分析部门执行总监孙云娟

军科正源生物标志物分析部门执行总监孙云娟指出细胞基因治疗产品具有多样性、技术更新迭代快等特点，随着基因编辑技术、载体改造技术、细胞分化培养技术的逐步成熟和基因细胞治疗产品的上市，全球的基因细胞治疗领域快速升温，各大药企的在研新药大量涌入临床，这些产品的研发态势是积极令人鼓舞的，但是也为研发中临床的评价工作带来很大的挑战。基因细胞治疗产品由于成分的复杂性，作用机制未充分描述，多种生物活性、分析方法技术限制等因素决定了每一个研究目的中会有多种分析需求，比如PK研究涉及多技术、多组分，PD/biomarker研究涉及多指标、多平台，免疫原性研究涉及多结构、多机制等。本次分享就近年来基因细胞治疗产品临床评价中生物分析中上述方向检测方法选择、影响因素、可能遇到的挑战及注意问题等申办者关注的问题展开分享。

三卿生物联合创始人李丹

三卿生物联合创始人李丹分享了“细胞治疗药物注册申报要点”的主题报告。近年来细胞和基因治疗产业飞速发展，随着相关监管政策及指导原则不断发布，按照药品理念进行细胞产品开发的路径也逐渐完善，但药品注册申报的合规性依然是行业内关注的焦点。三卿生物汇总并列举了在申报过程中立项、药学、非临床、临床、注册申报等不同环节中经常遇到的典型问题，对问题和一般要求进行了详细讲解，为大家在注册申报过程中规避风险提供了宝贵的参考意见。三卿生物还重点强调了要用以终为始、全流程管理的理念进行产品开发，将注册和项目管理工作融入到到产品开发的各个环节，加快药品开发和上市进程。

昆拓项目管理部区域负责人甄天方

昆拓项目管理部区域负责人甄天方以“自体细胞产品多中心注册临床运营管理的挑战与机遇”为主题进行内容分享。他表示，自体细胞产品注册试验在全球蓬勃发展，临床运营管理仍然是挑战与机遇并存。自体细胞产品开发策略从IIT/POC至注册IND进一步走向多中心试验，面临着研究的中心标准制定与执行统一、临床执行监控与风险管理、有限临床资源的综合管理的多种挑战。临床CRO公司，是很好的临床研究策略和管理服务的解决途径，可以助力和辅导CGT赛道中的申办方对自体细胞类产品完成品种定制化、可市场化的临床应用管理。在挑战的应对中，能进一步与临床试验带来的机遇“辅导医生执行医学转化计划、基于临床试验参与者利益的临床运营、竞争与共赢带来的行业快速发展”实现握手共赢。

至此，“基因与细胞治疗药物研发生产及注册申报一体化服务主题沙龙”已走进了全国8个主要城市的生物医药产业园区，累计与上百家的生物医药企业实现“零距离”沟通，共同探讨当前基因与细胞治疗药物研发、生产及注册申报相关问题。新的一年，博腾生物将继续赋能CGT产业发展，持续为行业带来更多有价值的报告分享。